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• Valentina Buffa - 逐步开发基于细胞的基因治疗产品 G3MDYF/GNT0004(rAAV8 人类微肌营养不良蛋白)效力测定 - P0007 • Ricardo Rojas Gonzalez- 使用 CIMmultus® PrimaT® 整体柱开发 AAV8 纯化过程中的完整衣壳富集精制步骤 - P0012 • Christian Leborgne - 评估 IdeS 效率以降低高滴度 NAb 并允许新西兰白兔重新给药 - P0013 • Emmanuel Thevenot - 开发定量 alpha-dystroglycan 糖基化测试,用于 ATA-001-FKRP 开放标签多中心 AAV 试验中治疗的肢带型肌营养不良症 R9 患者 - P0088 • Ai Vu Hong - 通过组合多 VR 库和深度学习模型 - P0115 • Louise Mangin - 工程化的 AAVpo1.A1 载体在 X 连锁肌管性肌病模型中通过肝脏去靶向有效转导小鼠和人类骨骼肌纤维 - P0118 • Sonia Albini - 通过分裂内含肽双 AAV 方法对 MIDI 肌营养不良蛋白变体进行治疗效果 - P0124

ESGCT 2024:来自 20 位科学家的最新研究

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