机构名称：
¥ 2.0
乙肝病毒 (HBV) 感染是全球范围内导致肝病的常见原因。目前使用核苷酸类似物 (NA) 的抗病毒治疗只能抑制从头 HBV 复制，但无法消除慢性 HBV 感染，因为共价闭合环状 (ccc) DNA 会持续存在，从而维持病毒复制。CRISPR/Cas9 系统是一种新型基因组编辑工具，可以精确破坏和灭活基因。CRISPR/Cas9 系统高效且简单，已在多项研究中用于特异性破坏 HBV 基因组，在体外和体内均产生不同的抗 HBV 作用。此外，多位点基因靶向已显示出增强的抗病毒活性，为破坏和灭活 HBV cccDNA 以及整合的 HBV DNA 的联合疗法铺平了道路。尽管该技术具有良好的抗病毒作用，但在临床应用之前仍面临着需要克服的几个挑战，即脱靶效应和体内药物输送。因此，需要改进 CRISPR/Cas9 的效率、特异性、多功能性和传递性。在这里，我们批判性地回顾了最近的文献，这些文献描述了用于设计针对 HBV 基因组的向导 RNA (gRNA) 的工具、用于表达和传递 CRISPR/Cas9 成分的载体、用于评估 CRISPR 介导的 HBV 基因破坏的模型、用于评估 CRISPR/Cas9 介导的 HBV 基因破坏引起的抗病毒和脱靶效应的方法，以及利用这种 HBV 基因编辑方法推进 HBV 治疗走向临床治愈的未来方向和挑战的前景。
CRISPR 介导的 HBV 基因破坏概述
主要关键词
相关文件推荐
