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摘要简介：人类prion疾病是异质的，通常是迅速进行性的，可传播的神经退行性疾病，与错误折叠的prion蛋白（PRP）聚集和自我pro疾病有关。尽管很少见，但prion疾病还是由不同折叠的PRP和宿主基因型变异性的不同构象异构在分子水平上确定的广泛的表型变体。此外，它们独特地发生在特发性，遗传确定的和获得的形式，具有不同的病因。涵盖的区域：本综述提供了对prion病中潜在治疗靶标的最新概述以及在细胞和动物模型和人类试验中获得的主要结果。还讨论了与开发有效疗法和内容丰富的临床试验相关的空旷问题和挑战。专家意见：目前测试的治疗策略针对细胞PRP，以防止形成错误折叠的PRP或赞成消除其消除。中，用反义寡核苷酸对prion蛋白mRNA进行的被动免疫和基因治疗是最有前途的。然而，这种疾病的稀有性，异质性和快速进展极大地挫败了在无症状或早期阶段在发生重大脑损伤之前，成功进行了良好的动力治疗试验和患者识别。因此，迄今为止最有希望的治疗目标是通过降低prion蛋白表达来预防或延迟致病突变携带者的表现。
妊娠糖尿病及其对母亲的影响 -
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