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哪些患者有资格获得覆盖范围？casgevy仅应涵盖以治疗12岁以上的患者，并诊断出严重的SCD（定义为记录的严重SCD基因型，并且在过去两年中，每年至少有2个严重的VOC事件病史）。12至16岁的患者必须在大脑中动脉和颈内动脉中具有正常的经颅多普勒（TCD）速度。12至18岁的患者不应有2个或更多的TCD结果。患者还需要满足特定的性能状态标准，有资格进行自体干细胞移植，不愿意提供10/10 HLA-HLA-Match的相关供体，并且以前不应接受同种异性 - 毛细血管干细胞移植（Allo-HSCT）或基因治疗。此外，患者不得拥有癌症或明显的免疫疾病史。
exagamglogene autotemcel（casgevy）
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