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β-丘脑贫血是一种遗传性血液疾病，可通过β-珠蛋白亚基的突变导致血液中正常血红蛋白和红细胞的降低，从而导致体内氧气递送不足。降低的红细胞水平会导致许多健康问题，包括头晕，弱点，疲劳，骨异常和更严重的并发症。依赖于β-地中海贫血是该疾病的最严重形式，通常需要终身红细胞输血（通常每2至5周一次）作为标准治疗过程。这些常规输血可能与自己的多种健康并发症有关，包括由于体内铁的过多而导致心脏，肝脏和其他器官的问题。Zynteglo于2022年8月17日获得FDA的批准，用于治疗需要常规血细胞（RBC）输血的成年和儿科患者。该产品仅用于单个静脉内给药；尚未评估Zynteglo的重复给药及其用于治疗其他适应症的使用。Zynteglo gene therapy involves inserting a copy of a functional copy of the human beta-globin (HBB) gene into a patient's hematopoietic stem cells outside of the body using a lentiviral vector and then transplanting the modified stem cells back into the patient's blood stream, with the aim that the functional HBB gene will result in normal beta-globin protein expression.慢病毒因子，因为它们能够接受插入和复杂的DNA序列。在基因置换疗法中使用自体干细胞可消除对兼容的干细胞供体的需求，该干细胞供体限制了个体接受同种异体SCT的能力。食品和药物管理局（FDA）批准的指示：
zynteglo®（betibeglogene autotemcel）
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