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根据当前的治疗标准(“症状治疗而不是愈合”)对疾病的治疗不满意。但是,奥地利已知的患者的特征是,由于与必要条件预处理有关的风险较高,因此无法用EXA-CEL治疗,他们的成年人数量较大。因此,用EXA-CEL治疗似乎与健康的年轻人有关。根据患者的合并陈述,受影响的人将Exa-Chel的治疗视为那些患者的机会:由于缺乏合适的供体而无法进行干细胞移植的内部,对于那些对常规疗法不反应的人或与不可忍受的副作用相关的人。

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