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即将到来的新型基因疗法，旨在治疗罕见的小儿疾病。大量文献调查了新疗法的估值，但是对罕见小儿疾病的治疗估值引发了许多独特的问题。在本文中，我们回顾了使用标准经济模型和标准方法的挑战，用于使用质量调整后的生命年（QALY）来估算成本效益。我们认为，过去的工作只有部分解决了许多特殊问题，我们得出结论，随着创新者，卫生技术评估从业人员和政策制定者面对这些新药物的推出，更多的数据和开发是至关重要的。
评估稀有小儿药物：经济学观点...
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