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有针对性的基因组编辑是一种不断发展的技术，该技术采用可编程核酸酶来特异性更改，插入或去除感兴趣的基因组序列。These advanced molecular tools include meganucleases, zinc finger nucleases, transcription activator-like effector nucleases and RNA-guided engineered nucleases (RGENs), which create double-strand breaks at specific target sites in the genome, and repair DNA either by homologous recombination in the presence of donor DNA or via the error-prone non-homologous end-joining mechanism.最近发现的一组称为CRISPR/CAS9基因编辑系统的RGEN组允许精确的基因组操纵，揭示了疾病基因型和表型之间的因果关系，而无需重新工程在靶向不同序列时特定酶的重新设计。crispr/cas9已成功用作胚胎干细胞和患者衍生的干细胞中的体内基因编辑工具，以了解胰腺β细胞的发育和功能。RNA引导的核酸酶也为糖尿病的新型动物模型开辟了道路，并允许在糖尿病中测试各种治疗方法的效率，如本手稿中所述和例证。
世界干细胞杂志
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