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Paris (France), and Chicago, IL, Cambridge, MA (USA) Monday 2 August 2021 – Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) and Exicure Inc. (NASDAQ: XCUR) have signed an exclusive collaboration agreement to research, develop, and commercialize novel Spherical Nucleic Acids (SNAs) as potential investigational treatments for Huntington's disease and Angelman syndrome.寡核苷酸是核酸的合成结构，可用于通过一系列过程（包括基因激活，抑制和剪接调节）来调节基因表达。这些分子在许多不同的治疗区域都表现出潜力。1实现有效的寡核苷酸向包括大脑在内的目标器官和组织的递送仍然是其使用的主要限制。1,2 Exicure的SNA为寡核苷酸提供了不同的化学和生化特性。在临床前模型中，SNA已被证明可以增强寡核苷酸的细胞渗透，生物分布和器官持久性特性，3,4可能会增加药物向先前无法接近的靶向组织（包括深脑区域）的药物递送。5,6伊普森（Ipsen）首席业务官Philippe Lopes-Fernandes说：“神经科学是在Ipsen中深深地植根于我们业务的关键战略驱动力。 我们很高兴与享誉良好的发展，以进步开发亨廷顿疾病和安吉尔曼综合症的研究治疗方案，这两个领域的需求很大。 这项合作标志着最大程度地发挥了这项新技术的潜力，将Exicure的专业知识和IPSEN在神经科学中的强大遗产融合在一起。5,6伊普森（Ipsen）首席业务官Philippe Lopes-Fernandes说：“神经科学是在Ipsen中深深地植根于我们业务的关键战略驱动力。我们很高兴与享誉良好的发展，以进步开发亨廷顿疾病和安吉尔曼综合症的研究治疗方案，这两个领域的需求很大。这项合作标志着最大程度地发挥了这项新技术的潜力，将Exicure的专业知识和IPSEN在神经科学中的强大遗产融合在一起。通过这种新的合作，我们将加深对世界各地神经状况的人们的承诺。” “We are thrilled to partner with Ipsen, a leading global company with significant expertise and commitment to developing treatments for patients with rare neurological diseases,” said David Giljohann, Ph.D., Chief Executive Officer, Exicure, Inc. “In collaboration with Ipsen, we have the opportunity to apply our technology to Huntington's disease and Angelman syndrome, both indications requiring deep brain penetration and technological advances to reach previously hard-to-drug targets.我们认为，我们的平台技术具有深厚的渗透和药用作用的持久性，将使Exicure和Ipsen克服第一代寡核苷酸的挑战，并为有需要的患者带来新的药物。”根据该协议，IPSEN将获得独家选择，以许可基于SNA的治疗剂，这是由亨廷顿疾病和Angelman综合征的两个合作计划引起的。ipsen将在关闭和Exicure时支付2000万美元的现金预付款，将负责发现和某些临床前开发活动。如果Ipsen行使其选择，Ipsen将负责对许可产品的进一步开发和商业化。Exicure将获得2000万美元的前期付款，并有资格获得最高1B美元的期权锻炼费和里程碑付款，如果Ipsen选择这两个计划以及分层的特许权使用费。
ipsen和Exicure进入针对稀有的独家合作
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