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•我们开发了一种SACAS9特异性QPCR分析,以评估《光彩试验》中患者样本中的Edit-101病毒脱落。•患者样品中检测到的编辑101病毒基因组水平明显低于给药剂量(<1%)。病毒基因组。•编辑101脱落是短暂的,在第7天之前,大多数患者观察到的LOQ低于LOQ,在第4周之前,一名HD患者在流泪和第7天的血液和鼻粘膜中观察到,这表明治疗后系统性病毒持久性的风险很小。•编辑101剂量与病毒脱落水平之间没有相关性。综上所述,这些数据表明编辑101具有有利的免疫原性特征。

jaskolka-edit-101-病毒剥离 -

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