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试验先驱8设计OL PC RCT(2:1)24周,然后扩展长达5年。通过血清胰蛋白酶水平分层的随机化(<20 ng/mL,多达20%的入学患者而言,而≥20ng/ml)。人口212名ISM(2016 WHO分类),ECOG PS 0-2以及在筛查时,在ISM症状评估表中(ISM-SAF;范围,0-110),≥1皮肤或GI症状,至少在ISM症状评估表中,中等或重度症状(定义为总症状评分[TSS]≥28≥28;范围为0-110)。 ≥28天:H1抗组胺药,H2抗组胺药,质子泵抑制剂,白细胞抑制剂,cromolyn钠,泼尼松≤20mg每日或同等学历10%的患者在基线时患有TSS <28(轻度疾病)。12.3%的患者先前进行了细胞毒素治疗,而93%的患者在基线时患有≥2种先前的最佳支持护理(BSC)药物。干预avapritinib 25 mg QD每个周期4周 + BSC比较器安慰剂 + BSC结果24

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