基本的 CRISPR-Cas9 系统由两种分子组成,它们将一种或多种修饰引入 DNA。第一种分子 Cas9 是一种酶,它充当一对“分子剪刀”,可以在特定位置切割 DNA 的两条链,以便添加新的 DNA 片段或去除现有的 DNA。Cas9 的改良版本已被开发出来,只能切割一条 DNA 链,而另一种已被开发出来,可以与 DNA 结合而无需任何切割。第二种分子是一段称为向导 RNA (gRNA) 的 RNA,由一小段预先设计的 RNA 序列(约 20 个碱基长)组成,位于较长的 RNA 支架内。支架与 DNA 结合,预先设计的序列将 Cas9 引导到正确的位置。向导 RNA 具有与目标 DNA 序列互补的 RNA 碱基。这意味着向导 RNA 将只与目标序列结合并将 Cas9 递送到目标序列。当 Cas9 切割 DNA 时,细胞会识别出 DNA 已受损并试图修复。因此,科学家利用细胞自身的 DNA 修复机制来改变基因组中的一个或多个基因。