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摘要简介：髓母细胞瘤是一种胚胎性小圆形蓝细胞肿瘤，主要发生在后颅窝，是儿童中枢神经系统最常见的恶性肿瘤，需要综合强化治疗才能治愈。原发病儿童的 5 年总生存率约为 75%，但复发性疾病的预后非常差。最近的进展已经确定了预后良好的分子亚组，5 年总生存率 >90%，以及预后非常差的亚组，总生存率 <50%。分子亚型使患者的风险分层更加复杂，但针对最高风险患者的新疗法尚未改善预后。针对癌症干细胞可能会改善预后，目前有几种候选靶点和新型药物正在研究中。涵盖的领域：我们讨论髓母细胞瘤的流行病学、生物学、治疗方式、风险分层和分子亚群分析、亚群与发育生物学之间的联系、髓母细胞瘤中的癌症干细胞生物学，包括先前描述的癌症干细胞标记物和当前文献中提出的靶向治疗。专家意见：了解髓母细胞瘤中的癌症干细胞将推动针对肿瘤内最难治疗的细胞的治疗，从而降低治疗难治性和复发性疾病的发病率。
髓母细胞瘤癌症干细胞靶向治疗概述及最新进展
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