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本报告高度概括了 2021 年 10 月 8 日 EL-PFDD 会议中 Gorlin 综合征患者及其家人慷慨分享的观点，并包括通过在线门户提交的精选评论。GSA 已向 FDA 提供了此报告，该报告可供 Gorlin 综合征社区的许多利益相关者公开获取，包括政府机构、监管机构、制药和生物技术公司、科学家和医疗保健专业人士。2021 年 10 月 8 日 EL PFDD 会议收到的意见反映了广泛的 Gorlin 综合征经历。由于 Gorlin 综合征有 50 多种可能的表现形式，因此某些症状和影响可能无法在此处捕捉到。本报告旨在确定直接来自 Gorlin 综合征患者和家庭的主题，以便更好地了解 (a) Gorlin 综合征在日常生活中的健康问题和负担，包括常见的和比较罕见的经历，以及 (b) 选择适当治疗方法的挑战和权衡，这凸显了对 Gorlin 综合征患者更有效和“不太残酷”的治疗方法的巨大未满足的医疗需求。会议的主要信息如下：1. 患有 Gorlin 综合征的人会终生承受癌症负担。这种罕见的遗传性疾病具有持续性和复发性，这意味着更多的 BCC、颌骨囊肿和表现将一直出现和/或复发。患有 Gorlin 综合征的人不会感到缓解、中断或缓解，他们知道总是需要接受痛苦、侵入性和毁容的治疗。他们还生活在一种潜在的恐惧中，担心 BCC 会转移并杀死他们，或者其他一些表现会导致过早死亡。
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