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摘要：尽管人们对基因疗法有着极大的兴趣，但核酸的系统递送仍然面临巨大的挑战。要成功施用核酸，一种方法是将它们封装在脂质纳米颗粒 (LNP) 中。然而，静脉内施用的 LNP 大量积聚在肝脏中，并被网状内皮系统 (RES) 吸收。在这里，我们在 LNP 之前施用一种旨在暂时占据肝细胞的脂质体，即纳米引物。这项研究表明，用纳米引物预处理小鼠会降低 RES 对 LNP 的吸收。通过在肝细胞中快速积累，纳米引物提高了包裹人促红细胞生成素 (hEPO) mRNA 或因子 VII (FVII) siRNA 的 LNP 的生物利用度，分别导致更多的 hEPO 产生（增加 32%）或 FVII 沉默（增加 49%）。纳米引物的使用为改善 RNA 疗法的系统输送提供了一种新策略。关键词：mRNA、siRNA、脂质纳米颗粒、纳米载体、核酸疗法、纳米引物、Kup 细胞
一种改善 siRNA 和 mRNA 系统输送的纳米引物
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