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结果 从 2019 年 5 月至 2020 年 8 月，共有 70 名患者被分配接受 nirogacestat 治疗，72 名患者被分配接受安慰剂治疗。与安慰剂相比，nirogacestat 具有显着的无进展生存期益处（疾病进展或死亡的风险比为 0.29；95% 置信区间为 0.15 至 0.55；P <0.001）；使用 nirogacestat 和使用安慰剂后 2 年无事件的可能性分别为 76% 和 44%。在预先指定的亚组中，组间无进展生存期的差异是一致的。使用 nirogacestat 后有客观反应的患者百分比显着高于使用安慰剂的患者（41% vs. 8%；P <0.001），中位反应时间分别为 5.6 个月和 11.1 个月；完全缓解的患者比例分别为 7% 和 0%。在患者报告的次要结果（包括疼痛、症状负担、身体或角色功能以及与健康相关的生活质量）方面，两组之间存在显著差异（P ≤ 0.01）。nirogacestat 的常见不良事件包括腹泻（84% 的患者）、恶心（54%）、疲劳（51%）、低磷血症（42%）和斑丘疹（32%）；95% 的不良事件为 1 级或 2 级。在接受 nirogacestat 治疗的育龄女性中，36 名中有 27 名（75%）出现与卵巢功能障碍一致的不良事件，其中 20 名女性（74%）的不良事件得到解决。
Nirogacestat，一种用于治疗纤维瘤的 γ-分泌酶抑制剂
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