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AU：请确认所有标题级别均正确表示：随着 20 世纪 70 年代重组 DNA 技术的出现，使用基因疗法治疗人类遗传疾病的想法引起了世界各地科学家的兴趣和想象。多年后，主要得益于基于 CRISPR 的基因组编辑工具的开发，该领域呈爆炸式增长，学术实验室、初创生物技术公司和大型制药公司齐心协力开发改变生活的治疗方法。在本文中，我们重点介绍碱基编辑技术及其从实验室到临床的发展。碱基编辑于 2016 年首次报道，能够将 C•G 安装到 T•A 和将 A•T 安装到 G•C 点突变，同时在很大程度上避免了传统 CRISPR/Cas9 基因编辑的一些缺陷。尽管这些技术还很年轻，但它们已被学术实验室和治疗公司广泛使用。在这里，我们概述了碱基编辑的机制及其在临床试验中的应用。
碱基编辑业务：从实验室到临床的演变
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