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2024年8月2日，戴安娜·迪格特（Diana Degette）2111雷伯恩（Rayburn）房屋办公室大楼华盛顿特区20515-06012313 Rayburn House Office Building Washington, DC 20515-1408 Dear Congresswoman DeGette and Congressman Bucshon: On behalf of the EveryLife Foundation for Rare Diseases, an organization dedicated to empowering the rare disease patient community to advance laws and policies to improve lives of all people and families impacted by rare diseases and disorders, thank you for your dedication and leadership in furthering the achievements of the 21世纪治疗法案。您致力于增强以患者为中心的医疗保健系统的承诺有助于提高研究，改善治疗方案以及支持受稀有疾病影响的患者和家庭。《 21 Century Cures Act》的通过是罕见疾病社区的重要里程碑，并有助于重塑发展和治疗景观。关注对罕见疾病进行高级研究的规定，包括授权和资助我们所有的精确医学计划，加强食品药物管理局（FDA）如何利用患者经验和以患者为中心的药物开发数据，并推进进行临床试验的创新方法，当研究涉及少量患者的研究时，这些创新尤其重要。随着我们越来越接近21 Century Cures的10周年，我们认为现在是纪念迄今为止取得进步的最佳时机，同时推动持续的进步。超过3000万美国人患有一种或多种罕见疾病。超过10,000稀有与常见疾病相比，这些疾病单独影响较小的人群，但估计表明，每10个美国人中有一个患有一种罕见疾病。对罕见疾病的疗法的兴趣已显着增长，从而导致了超过1,200个批准的稀有疾病迹象，包括最近在细胞和基因疗法和CRIS CRIS PRPR技术方面的突破。尽管取得了这些进步，但至少有10,000多种已知稀有疾病中有95％仍然缺乏批准的治疗方法。导航平均15年以上的过程以开发稀有疾病的治疗方法提出了许多挑战。即使产品成功获得批准，患者也经常遇到不必要的延误和障碍。这些延误导致可避免的健康恶化和稀有疾病社区成员的生活质量降低。当前的监管系统难以有效解决罕见疾病固有的独特复杂性。
2024年8月2日
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