机构名称：
¥ 1.0
SAN DIEGO, California, July 24, 2024 – Transposon Therapeutics, a biotechnology company developing a platform of novel, orally administered therapies for the treatment of neurodegenerative and aging-related diseases, including Alzheimer's disease, today announced final results from its Phase 2 study of TPN-101 in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and/or与C9ORF72基因（C9ORF72相关的ALS/FTD）中六核苷酸重复扩张有关的额颞痴呆（FTD）。这项研究的最终结果证实了TPN-101的出色安全性，并显示出对这些疾病患者的疾病调整作用的临床迹象，这些疾病与先前报道的进行性上核瘫痪（PSP）患者的安全性和治疗活性保持一致。这些发现与TPN-101通过阻止Line-1的活性来减少神经炎症和神经退行性，这是一种人类特异性的逆转转座子，在许多神经退行性疾病和衰老中不再充分抑制。
1个转座子宣布了第2阶段的最终结果...
主要关键词
相关文件推荐
