机构名称：
¥ 1.0
校正的基因在所谓的载体中传播到细胞。矢量就像一个包装，将功能基因传输到需要它的细胞。这是一种最初来自病毒的结构，但已修改以清除可能引起疾病的部分。载体在体内，它靶向需要功能基因的特定细胞：在血友病的情况下，这些是肝细胞。然后通过细胞处理功能基因以产生有效的凝结因子蛋白。尽管基因治疗不会改变人的DNA，但它引入了细胞中因子基因的健康副本。当前的疗法使用腺相关的病毒载体（AAV），但是将来可以使用许多类型的向量和其他矢量。
第三个Pophilie B'
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