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在不同年龄段尝试了不同剂量的AAV基因疗法，发现在四个星期大的AAV基因治疗的治疗导致对视觉，骨骼和心脏系统疾病的纠正最大，无疑没有先天性心脏病的证据，而先天性心脏病通常是MLII死亡的原因。请参阅此处的完整报告。

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基因治疗先天性疗法不同心脏病年龄段证据请参阅骨骼导致系统疾病剂量 AAV 治疗的 MLII 纠正视觉心脏

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