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首先，我们对参加临床试验的家庭表示真诚的感谢。没有参与的RETT综合征的医学进步将是不可能的，我们很高兴他们选择参加NGN-401试验。我们还要感谢患者倡导组织和RETT综合征社区的持续合作伙伴关系。他们提供了关键的信息和见解，帮助我们设计了基因治疗临床试验，使患者和家庭的需求处于最前沿。NGN-401 NGN-401的背景是一种研究基因疗法，神经蛋白正在发展为RETT综合征的一次性治疗。RETT综合征是由MECP2基因突变引起的，NGN-401旨在提供全长人MECP2基因的功能副本（也称为transgene）。NGN-401是通过一种称为脑室内（ICV）给药的常见神经外科手术进行的，该程序已在临床前研究中表明，以将基因治疗提供给RETT综合征的基于大脑和神经系统的关键领域。NGN-401使用Neurogene的精确TM技术，该技术旨在控制MECP2转基因表达以避免过表达毒性。在正在进行的临床试验中，正在评估两种剂量水平NGN-401（低剂量和高剂量）。
2024年11月11日
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