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•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病（SCD）的患者，患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法，获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签，单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产，然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访，以评估初级疗效终点并形成主要疗效集（PES）。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.
casgevy™（exagamglogene autotemcel） - 新孤儿...
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