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NGN-401是一种研究基因疗法，作为RETT综合征的一次性治疗。它旨在将全长人MECP2基因的功能拷贝直接传递到中枢神经系统中，中枢神经系统中存在引起RETT综合征的MECP2基因的非功能副本。NGN-401使用Neurogene的精确技术，该技术旨在控制MECP2转基因表达并避免过表达。在3月4日的更新中，我们宣布我们实施了一系列先前计划的更改以扩展研究。进行了这些更改，以生成更强大的数据集，以告知未来注册研究的设计，或者在像FDA这样的机构可以决定是否批准使用药物在临床试验之外使用药物之前所需的研究。
致RETT综合征社区的信 - 2024年3月
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![arxiv：2403.01906v1 [Math.oc] 4 2024年3月4日](/simg/7/7db3dab00baefebcf58c1604d3e3819b168d0a85.webp)
