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基因疗法的出现改变了依赖于输血和静脉输注浓缩因子IX产品的患者的生命。AABB参与了美国卫生与公共服务部的蜂窝，组织和基因疗法咨询委员会的参与。委员会审查并评估了与人类细胞，人体组织，基因转移疗法和异种移植产品有关的数据，这些数据旨在用于移植，植入，输注和转移以防止或治疗广泛的人类疾病。AABB一直是委员会的积极参与者，讨论与腺相关病毒（AAV）基于载体的基因疗法和针对镰状细胞疾病，β-丘脑核病和血友病的特定基因疗法。
领先的生物疗法过去和现在
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