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“每隔几个月必须去医院注射一次是一种创伤经历。一次性基因疗法的输注只需要一个小时。它可以消除长期治疗的不便，并给患者和全家带来新的希望。” HA首席药剂师Benjamin Lee博士解释说。SMA患者由于遗传缺陷而无法产生足够的功能性蛋白质，从而导致运动肌肉功能的丧失。新的基因疗法，即nasemenogene abeparvovec，涉及将相应基因携带到患者体内的无害病毒载体注入无害的病毒载体，这使基因可以执行其基本功能并补偿先天性缺陷，以便患者可以正常维持其肌肉功能，并避免使用vistilator。进行临床数据表明，新药的影响持续了长达7.5年后。
HASLINK问题129
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