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重组AAV是用于体内基因递送的最广泛使用的载体之一。目前使用AAV进行了900多个正在进行的临床和临床计划,所有AAV都需要大量的制造能力。当前制造技术中的效率低下最终导致基因治疗药物的成本极高。这严重限制了对常见和罕见适应症的AAV介导的基因疗法的广泛使用。在这项研究中,我们提出了Atlas(用于AAV筛选的阵列目标库)模态,高通用的高通量筛选平台,用于靶向识别,以改善RAAV生产。为了以微型化格式进行筛选,我们首先开发了一种高度敏感的基于细胞的报告基因测定法,该测定法检测