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FDA 批准亚叶酸用于治疗罕见遗传病，而非自闭症
FDA 周二批准亚叶酸作为一种罕见遗传性疾病的治疗方法，而不是像特朗普政府建议的那样用于治疗自闭症
来源:科学美国人2026 年 3 月 11 日
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FDA 拒绝批准特朗普吹捧的治疗自闭症的药物
FDA 周二批准亚叶酸作为一种罕见遗传性疾病的治疗方法，而不是像特朗普政府建议的那样用于治疗自闭症
克莱尔·卡梅伦 (Claire Cameron) 编辑：克拉拉·莫斯科维茨 (Clara Moskowitz)
莎拉·西尔比格/盖蒂图片社
美国食品和药物管理局周二批准亚叶酸（一种维生素 B9 的合成形式）用于治疗导致大脑叶酸缺乏的罕见遗传疾病。这一决定是在美国总统唐纳德·特朗普、卫生与公共服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪和 FDA 局长马蒂·马卡里称赞该药物可以治疗自闭症之后几个月做出的。经过科学审查后，隶属于肯尼迪监督的 FDA 确定没有足够的数据支持该药物的使用。
“自闭症不是由叶酸缺乏引起的，”宾夕法尼亚大学研究自闭症的精神病学教授戴维·曼德尔 (David Mandell) 说。 “表明这一点的数据已经过时且薄弱。”
亚叶酸通常用于控制癌症患者化疗带来的副作用。但去年 9 月，马卡里表示 FDA 将采取行动，让该药物“可供自闭症儿童使用”。现在，该机构已批准将其用于治疗脑叶酸缺乏症，这是一种罕见的遗传疾病，影响的人数可能不到百万分之一，但其真实患病率尚不清楚。它是由 FOLR1 基因突变引起的，可以产生一些与自闭症类似的症状，例如沟通问题。但自闭症是一种单独的疾病，也是一种广泛的诊断。尽管有时可能与特定的遗传因素有关，但许多研究人员认为自闭症没有单一的原因。
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