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World File Search System基因治疗
胎儿基因治疗
胎儿基因疗法的概念与基因疗法本身一样古老。在这篇综述中，我们将提供一个跨越的历史观点，以解决胎儿基因疗法的专业，特别是针对遗传性遭受疾病的疗法。在1970年代重组DNA工程的进步提供了基于基因工程出现的基本工具。哺乳动物遗传工程作为纯粹科学的努力，推动了腺病毒，逆转录病毒，慢病毒和腺相关病毒（AAV）基因治疗载体的开发。*这些使遗传物质的递送首先进入细胞，然后进入小鼠胚胎（逆转录病毒1），兔（Ade-Novirus 2）和小鼠肺（AAV 3）。这些技术是为基因标记和细胞谱系跟踪而进行的第一个小鼠胎儿基因递送实验。1,4 1986年，提出了治疗性人类胎儿基因疗法。5年后，一项先锋研究揭示了胎儿基因转移作为一种疗法的可行性和吸引力：成年猕猴和胎儿绵羊接受了基因标记的成人同种异体同种异体干细胞，该干细胞用逆转录病毒载体转移。猕猴的植入良好，而胎儿绵羊却很好。作者得出的结论是：“在子宫移植/基因中，可以为产后基因转移提供可行的辅助，甚至可能在诊断出在子宫内进行严重遗传疾病时提供替代方案。” 6
精神分裂症治疗和基因治疗
2.1.1 许多神经系统疾病现在都可以用分子术语来解释：神经系统疾病，包括精神分裂症、抑郁症、药物成瘾、阿尔茨海默病和帕金森病，是主要的公共卫生问题。在美国，这些疾病导致的住院人数比心脏病或癌症还多。直到最近，住院治疗通常是唯一可用的治疗方法，许多受影响的个人只能在机构里度过余生。如今，许多改变情绪或行为的疾病可以用药物治疗，从而将这些疾病的平均住院时间缩短至仅几周。然而，在预防或治疗神经系统疾病方面仍然存在许多挑战，尤其是阿尔茨海默病和其他导致神经系统退化的疾病。
基因治疗：最新进展与挑战
背景：基因治疗涉及将治疗基因组材料递送至靶组织以改变蛋白质的表达或诱导其他特征性变化。该领域的最新进展，包括 FDA 批准的多种基因疗法，为未来的技术进步铺平了道路。虽然基因治疗可以是体细胞或生殖细胞，但大多数研究和药物开发都集中在体细胞上。在本文中，我们讨论了与基因治疗相关的最新进展和挑战。正文：基因疗法有多种类型，包括造血干细胞疗法、CAR-T 细胞疗法和 Crispr/Cas9 基因疗法。正在研究罕见疾病和癌症以确定使用基因疗法的治疗方法，并且在过去十年中已经进行了多项临床试验以测试新治疗药物的疗效，其中许多至少取得了一定成功。然而，基因治疗确实带来了一些挑战，包括载体的大规模制造、基因向靶组织的精确递送，以及最重要的是患者的免疫反应。结论：不久的将来是新基因治疗技术和策略令人兴奋的时代。研究人员和患者可以期待碱基编辑、主要编辑和 RNA 靶向编辑技术的新进展。此外，未来的研究可以集中于新的遗传靶点，例如功能可能仍未知的基因和表观基因组元素。
细胞和基因治疗弹射器
英国先进治疗药物¹ (ATMP) 临床试验的数量继续逐年增加，2022 年报告的正在进行的试验数量为 178 项，高于去年的 168 项。虽然与前一年的增长相比增长幅度不大，但英国的稳定状态与全球正在进行的 ATMP 临床试验数量下降 13% 形成鲜明对比。其中北美和亚太地区均减少了 15%，欧洲正在进行的 ATMP 临床试验活动也减少了 14%²。商业赞助的试验约占英国所有 ATMP 临床试验的 80%（从 2021 年的 131 项试验增加到 2022 年的 145 项），表明英国对商业赞助商的吸引力。
ALS 和 SMA 的基因治疗
摘要：基因治疗是指通过施用遗传物质来修改、操纵基因表达或改变活细胞的特性以达到治疗目的。该领域的最新进展和改进已为各种疾病的治疗带来了许多突破。因此，人们对使用这些疗法治疗运动神经元疾病 (MND) 的兴趣日益浓厚，因为已发现了许多潜在的分子靶点。MND 是一种神经退行性疾病，在最严重的形式下，可导致呼吸衰竭和死亡，例如脊髓性肌萎缩症 (SMA) 或肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。尽管 SMA 已为人所知多年，但它仍然是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。基于 ASO 的药物 nusinersen、小分子 risdiplam 和替代疗法 (GRT) — Zolgensma 的引入已在现有试验结果中显示出患者在使用这些疗法后无事件生存率和生活质量均有显着改善。尽管目前还没有药物能够有效缓解 ALS 的病程，但从 SMA 基因治疗中获得的经验为研制有效且安全的药物带来了希望。本综述旨在介绍基因治疗在 SMA 和 ALS 治疗中的当前进展和前景。
血友病 – 基因治疗 – Roctavian
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细胞和基因治疗 ATMP
实现细胞和基因治疗最佳工艺质量的关键步骤先进治疗药物 (ATMP) 是现代医学中发展最快的领域。ATMP 包括创新和先进的药物，用于治疗各种人类疾病和遗传疾病。投资制造工艺对于这些产品符合 cGMP 法规至关重要，这些法规用于制备和无菌灌装用于临床和商业用途的无菌治疗剂。