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基因组编辑技术的发展提高了多种遗传性疾病的治疗前景。对于大多数遗传性疾病,高精度 DNA 校正将是可行的。事实上,诸如碱基编辑之类的技术使我们能够校正四种最常见的单碱基替换,而主要编辑可以安装数十个碱基对的任何替换、插入和/或删除。涉及双链 DNA 断裂 (DSB) 的核酸酶依赖性编辑方法通常会导致高比例的不受控制的编辑结果。碱基编辑和主要编辑技术具有更高的效率和更少的副产物,即使在缓慢分裂或不分裂的细胞中也是如此,这些细胞是成年动物中的大多数细胞。因此,这些技术是体内治疗性基因组编辑的有效药剂,不仅在动物模型中,而且在人类中也是如此。因此,我提议出版一期《细胞》特刊,介绍这些技术的惊人进展及其在开发遗传改良植物和真正的个性化医疗治疗中的快速应用。您忠实的,

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