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嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法代表了个性化癌症治疗的重大进步。作为免疫肿瘤学和基因疗法的交叉领域,患者自身的 T 细胞经过基因改造,可表达与肿瘤抗原结合的合成受体。然后扩增 CAR T 细胞用于临床应用,并注入患者体内以攻击和摧毁化疗耐药性癌症。2017 年,美国批准了首批两种 CAR T 细胞疗法——诺华公司的 Kymriah (tisagenlecleucel) 用于治疗患有 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的儿童和青年患者,吉利德/凯特制药公司的 Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 用于治疗患有复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的成人患者。这些产品的推出被誉为变革性的;是合成生物学和个性化细胞癌症疗法首次成功实现商业化的案例。然而,如今,美国只有不到 100 家医院获得提供 CAR T 细胞疗法的认证,而真正为患者实施治疗的医院则少之又少。本文我们将探讨限制提供 CAR T 细胞疗法的机构发展的挑战,重点关注联邦、州和商业付款人以及限制采用和发展的机构内部考虑因素。

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