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¥ 7.0
适应症和重要安全信息 适应症 ZOLGENSMA 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有运动神经元存活 1 (SMN1) 基因双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的 2 岁以下儿童患者。 使用限制 尚未评估 ZOLGENSMA 重复给药或对晚期 SMA 患者（例如肢体完全瘫痪、永久呼吸机依赖）使用的安全性和有效性。 重要安全信息 黑框警告：急性严重肝损伤 ZOLGENSMA 可能会发生急性严重肝损伤和氨基转移酶升高。已有肝功能不全的患者可能面临更高的风险。输注前，通过临床检查和实验室检测评估所有患者的肝功能（例如肝转氨酶 [天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT)]、总胆红素和凝血酶原时间）。在 ZOLGENSMA 输注前后，对所有患者进行全身性皮质类固醇治疗。输注后继续监测肝功能至少 3 个月。
第 38 届年会
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