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人类诱导多能干细胞 (hiPSC) 彻底改变了人类疾病的研究，特别是神经退行性疾病和精神疾病，使人们能够研究疾病风险和起始机制，而这些机制原本是无法获得的针对特定患者的细胞。如今，CRISPR 工程方法与基于 hiPSC 的模型相结合，可以实现人类神经元和神经胶质细胞的精确同源比较。本综述旨在为有兴趣将其研究成果转化为基于 hiPSC 的研究的神经科学家和临床医生提供指导。它提供了最先进的方法来应对人类体外疾病模型所特有的挑战，特别是供体间和供体内的差异性，以及神经元成熟度和回路复杂性的限制。最后，我们详细概述了该领域提供的巨大可能性，重点介绍了主要脑细胞类型的有效神经分化和诱导策略，并提供了将基于 CRISPR 的方法整合到研究设计中的观点。基于 hiPSC 的疾病建模、CRISPR 技术和高通量方法的结合有望推进我们的科学知识并加速药物发现的进展。
整合 CRISPR 工程和 hiPSC 衍生的 2D 疾病建模系统
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