机构名称：
¥ 1.0
摘要 基因治疗的理想工具是能够在人类基因组的预定位点上实现有效的基因整合。我们在此展示了睡美人 (SB) 转座子与 CRISPR/Cas9 系统的组件相结合而实现的偏向性全基因组整合。我们提供概念证明，通过将 SB 与催化失活的 Cas9 (dCas9) 融合并提供针对人类 Alu 逆转录转座子的单向导 RNA (sgRNA)，可以影响 SB 的靶位选择。转座子整合的富集依赖于 sgRNA，并且以不对称模式发生，偏向于 sgRNA 靶标下游相对较窄的 300 bp 窗口内的位点。我们的数据表明，CRISPR/Cas9 指定的靶向机制迫使整合到基因组区域，而这些区域原本是 SB 转座的不良靶标。未来对该技术的改进可能会允许开发用于精确基因工程的特定基因插入方法。
RNA 引导的睡美人转座重新定位......
主要关键词
相关文件推荐
