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药物重新定位（又称药物重新利用、药物重新分析、适应症发现）的概念出现于 21 世纪初期，作为解决制药“创新差距”的一种策略——这一现象在 21 世纪初首次被发现，尽管研发投资有所增加，但以新药批准量衡量的研究生产力却在下降。基本概念很简单；如果可以采用现有药物并为其找到新的治疗应用，那么与多年的临床前和临床研究以及仅将药物推向临床阶段所需的数百万美元相比，可以节省大量的时间和金钱。例如，考虑候选药物的旅程，它必须经过漫长的道路才能成为上市药物。仅在临床前阶段，就有数千种化合物被尝试，并会因为各种原因而失败，从溶解性差到稳定性差，再到与毒性相关的一系列原因——这超出了在临床前阶段确定某种程度上已实现设定的功效目标的化合物的挑战。经过重重困难并真正成为临床候选药物的化合物才是真正具有化学物质标准所规定的稀有属性的“特权”化合物。
药物重新定位作为一种制药战略
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