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通过诱导有害外显子跳跃来恢复基因功能已被证明可有效治疗遗传疾病。然而，许多临床上成功的外显子跳跃疗法都是基于寡核苷酸的短暂疗法，需要频繁给药。基于 CRISPR-Cas9 的基因组编辑可导致外显子跳跃，是一种有前途的治疗方式，可以永久缓解遗传疾病。我们表明，机器学习可以选择破坏剪接受体并导致目标外显子跳跃的 Cas9 向导 RNA。我们通过实验测量了小鼠胚胎干细胞中 1,063 个向导 RNA 靶向的 791 个剪接序列的多样化基因组整合文库的外显子跳跃频率。我们发现，当使用阈值预测的外显子跳跃频率分别为 50% 和 70% 时，我们的方法 SkipGuide 能够以 0.72 和 0.91 的精度识别有效的向导 RNA。我们预计 SkipGuide 将有助于选择用于评估 CRISPR-Cas9 介导的外显子跳跃疗法的引导 RNA 候选物。
基于机器学习的 CRISPR gRNA 设计
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