机构名称：
¥ 1.0
该 LOI 是功能性视力问卷，是一种患者报告结果 (PRO)，用于评估青少年（12-17 岁）和成年（18 岁或以上）经临床和基因确诊为视网膜色素变性 (RP) 的患者的“视觉功能和功能性视力”。FDA 已完成审查，并同意将您的 LOI 纳入 CDER/CBER COA 资格计划，但前提是出于以下原因缩小使用范围以指定更同质的患者群体（即临床和基因确诊为 RLBP1 RP 的患者）。介绍性意见：我们承认您计划开发一种 PRO 测量方法，用于具有不同 RP 基因突变的患者。然而，考虑到 RP 的异质性，尤其是不同 RP 亚型在视力丧失进展速度和程度、症状出现年龄和视力障碍特征方面的差异，我们要求您将使用范围限制为临床和基因确诊为 RLBP1 RP 的患者。因此，具有 RLBP1 RP 基因型的患者应该在您的概念引出和认知访谈以及仪器验证中得到很好的体现。
Orin Tempkin 监管事务执行董事
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