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针对急性间歇性卟啉症的 RNA 干扰疗法 givosiran 的 3 期试验结果显示，卟啉症发作率降低。急性肝卟啉症是一组罕见疾病，其中卟啉积聚，导致神经毒性作用。间歇性肝卟啉症是最常见的形式，由肝脏 delta-氨基乙酰丙酸合酶 1 上调引起，导致发作，包括腹痛、肌肉无力和神经病变等症状。治疗选择有限；然而，givosiran 已显示出希望。在一项对 94 名急性肝卟啉症患者的双盲、安慰剂对照 3 期试验中，接受 givosiran 治疗的患者发作率显著降低，此外其他疾病相关症状也有所改善。HS
