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胆管癌 (CCA) 包括一组异质性恶性肿瘤，治疗选择有限。尽管肿瘤内科最近取得了进展，但转移性疾病的 CCA 患者的预后仍然很差，中位总生存期不到一年。在过去十年中，CCA 医学界做出了显著努力，试图改善患者的临床结果，并开发了这种情况下分子靶向疗法。在这些治疗方法中，成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 2 抑制剂 pemigatinib 已于 2020 年 4 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的加速批准，用于治疗携带 FGFR2 基因融合或其他重排的 CCA 患者，这是基于 FIGHT-202 试验的结果，因此，这是首个获批用于治疗 CCA 的分子靶向疗法。然而，仍存在一些问题，包括多克隆突变的出现决定了对 pemigatinib 的耐药性、确定预测反应的生物标志物，以及关于其他 FGFR 基因畸变作用的知识空白。本综述旨在概述 pemigatinib 的最新发展，特别是重点关注关键的 FIGHT-202 试验的结果、这种 FGFR 抑制剂的批准，以及在 CCA 患者中使用 FGFR 靶向治疗的未来挑战。
培米加替尼
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