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利益冲突声明 作者声明存在经济利益冲突:详情可参见本文在线版。JKJ 在 Beam Therapeutics、Editas Medicine、Excelsior Genomics、Pairwise Plants、Poseida Therapeutics、Transposagen Biopharmaceuticals 和 Verve Therapeutics (f/k/a Endcadia) 拥有经济利益。麻省总医院和 Partners HealthCare 已审查并根据其利益冲突政策管理 JKJ 的利益。JKJ 是美国基因和细胞治疗学会董事会成员。JMG 和 JKJ 是描述本研究中使用的 A3A (N57Q) BE3 变体的专利申请的共同发明人。JKJ 还是描述基因编辑、碱基编辑和表观遗传编辑技术的各种专利和专利申请的共同发明人。JZ、YW 和 DEB 是与治疗性基因编辑技术相关的各种专利的共同发明人。

人类造血干细胞的治疗性碱基编辑

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