摘要背景 AcSé-crizotinib 项目对几种恶性肿瘤中克唑替尼靶向基因组改变进行了广泛筛查。我们在此报告食管 MET 扩增腺癌患者的结果。目的本研究旨在评估克唑替尼对经预先治疗且没有其他治疗选择的食管 MET 扩增腺癌患者的疗效和耐受性。患者和方法通过荧光原位杂交评估免疫组织化学评分 ≥ 2+ 的肿瘤样本中的 MET 表达。化疗难治性肿瘤患者若 MET 拷贝数≥ 6,则可接受每日两次 250 mg 克唑替尼治疗。主要疗效结果是两轮克唑替尼治疗后的客观缓解率。结果前瞻性分析了 570 例食管腺癌中的 MET。在 35/570 例腺癌中发现扩增(29/523 例胃腺癌和 6/47 例食管腺癌)。9 例患者接受了克唑替尼治疗。两轮治疗后的客观缓解率为 33.3%(95% CI 7.5–70),最佳总体缓解率为 55.6%(95% CI 21.2–86.3),中位无进展生存期为 3.2 个月(95% CI 1.0–5.4),总生存期为 8.1 个月(95% CI 1.7–24.6)。安全性与之前报道的克唑替尼一致。结论 大规模筛查 MET 扩增的胃腺癌是可行的。5.5% 的胃腺癌和 12.8% 的食管腺癌中观察到 MET 扩增。克唑替尼在选定的患者中显示出令人鼓舞的结果。因此,c-MET 抑制对 MET 扩增肿瘤的作用值得进一步评估。试验注册号 NCT02034981。注册日期 2014 年 1 月 14 日。