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罗氏将与 Ascidian Therapeutics 合作，发现和开发针对神经系统疾病的新型 RNA 外显子编辑疗法，该交易价值可能高达 18 亿美元。这家总部位于马萨诸塞州波士顿的生物技术公司正在开创一种旨在重写外显子的新方法，外显子是 RNA 的编码部分，它们被拼接在一起作为信使 RNA，然后翻译成蛋白质。外显子的突变会导致 Ascidian 想要针对的功能失调的致病蛋白质。Ascidian 相信其平台可以为现有基因治疗和基因编辑技术无法解决的疾病创造疗法。许多基因的大小大且突变变异性高，使它们超出了现有基因编辑和碱基编辑方法的范围。其重点是设计和开发可以重写数千个 RNA 外显子的 RNA 外显子编辑疗法。该技术可以使其能够针对大基因和突变变异性高的基因，同时保持天然基因表达模式和水平。该公司表示，其目标是提供持久的一次性基因治疗，同时“大幅降低”与 DNA 编辑和操作相关的风险。外显子编辑分子足够小，可以装入 AAV 或其他病毒或非病毒载体，包括脂质纳米颗粒，并且这种疗法应该在“正确的时间、正确的细胞中”产生全长、功能性的蛋白质。
罗氏将 Ascidian 的 RNA 写入技术纳入其神经学领域
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