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相比其他递送方法，在体内和体外递送 CRISPR 核糖核蛋白 (RNP) 用于基因组编辑具有重要优势，包括减少脱靶和免疫原性效应。然而，由于效率低和细胞毒性，在某些细胞类型中有效递送 RNP 仍然具有挑战性。为了解决这些问题，我们设计了可自我递送的 RNP，它们可以促进有效的细胞摄取并进行强大的基因组编辑，而无需辅助材料或生物分子。与 CRISPR-Cas9 蛋白融合的细胞穿透肽 (CPP) 的筛选鉴定出能够有效编辑神经祖细胞基因组的有效构建体。对这些融合蛋白的进一步设计建立了 C 端 Cas9 融合，融合物为三个拷贝的 A22p，A22p 是一种源自人类 semaphorin-3a 的肽，与其他构建体相比，其编辑效率显着提高。我们发现，当直接注射到小鼠纹状体中时，可自我递送的 Cas9 RNP 可在临床相关基因中产生强大的基因组编辑。总体而言，可自我递送的 Cas9 蛋白为体外和体内基因组编辑提供了一个简便有效的平台。
设计可自我递送的核糖核蛋白用于大脑基因组编辑
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