机构名称：
¥ 1.0
2024 年 2 月 28 日 尊敬的 Brett Guthrie 尊敬的 Anna Eshoo 卫生小组委员会主席 卫生小组委员会排名成员 众议院能源和商业委员会 众议院能源和商业委员会 2434 Rayburn 众议院办公大楼 272 Cannon 众议院办公大楼 华盛顿特区 20515 华盛顿特区 20515 尊敬的 Cathy McMorris Rodgers 尊敬的 Frank Pallone, Jr. 主席 排名成员 众议院能源和商业委员会 众议院能源和商业委员会 2125 Rayburn 众议院办公大楼 2322A Rayburn 众议院办公大楼 华盛顿特区 20515 华盛顿特区 20515 尊敬的 Guthrie 主席、Eshoo 排名成员、McMorris Rodgers 主席和 Pallone 排名成员： 代表 3000 多万患有 10,000 多种已知罕见疾病的美国人，国家罕见疾病组织（NORD）感谢众议院能源和商业委员会卫生小组委员会在 2024 年罕见病日举行听证会，重点关注可能对 NORD 所自豪代表的罕见病社区产生影响的立法。NORD 是一个独特的非营利和健康组织联合会，致力于通过推动护理、研究和政策的进步来改善罕见病患者的健康和福祉。NORD 成立于 40 多年前，即《孤儿药法案》（ODA）通过之后，旨在正式成立在通过这项具有里程碑意义的法律中发挥重要作用的患者权益团体联盟。自那时起，NORD 一直在推进罕见病研究和资助，以支持有效治疗和治愈方法的开发；提高认识并解决关键知识空白；并倡导支持提供负担得起的全面医疗保健的政策，包括获得安全有效的治疗方法。ODA 将罕见病定义为影响少于 200,000 美国人的疾病或病症。 1 在 1983 年 ODA 颁布之前，美国食品药品管理局 (FDA) 批准的治疗罕见病的药物不到 40 种。2 得益于 ODA，截至 2022 年底，已有 880 多种药物获批用于治疗罕见病 3 罕见病疗法目前占 FDA 批准新分子实体的一半以上。4 尽管如此，在已知的 10,000 多种罕见病中，估计有 95% 的疾病没有获得 FDA 批准的治疗方法，5 持续投资于罕见病研究和创新对于罕见病社区至关重要。
NORD Letterlead 外部
主要关键词
相关文件推荐
![Weldmatic Fabricator [外部送丝机]](/simg/e/e2e1e60eca75e211d3be5a62bf0693b0e3467f2f.webp)
