机构名称：
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为了理解这些新型疗法，首先必须了解细胞中基因的信息是如何用于制造蛋白质的。DNA 包含大多数基因的两个副本，包括 CFTR 基因。当细胞需要制造 CFTR 蛋白时，它会用 RNA 临时复制其中一个 CFTR 基因。这种 RNA 称为信使 RNA 或 mRNA，只能持续很短的时间，但可以被细胞用来制造基因编码的蛋白质。在这种情况下，mRNA 指令制造 CFTR 蛋白，在没有 CF 的人中，CFTR 蛋白移动到细胞表面，帮助移动氯化物，氯化物在保持肺部表面湿润和无细菌方面发挥着作用。在患有 CF 的人中，CFTR 基因的两个副本都有缺陷。通常，mRNA 仍会生成，但由它生成的蛋白质有缺陷。要么蛋白质不能正常工作，要么它无法
2022-23 年度报告（英文）
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