描述:CRISPR 技术利用一种自然发生的系统,可以对 DNA 进行精确的修改。关键成分包括这种 RNA 分子旨在匹配基因组中的特定 DNA 序列。gRNA 引导 CRISPR 相关酶 (Cas9) 到达需要切割 DNA 的准确位置。Cas9 是一种内切酶,可充当分子剪刀,在目标位点的 DNA 中产生双链断裂。一旦断裂,细胞的自然修复机制就会启动,使研究人员能够引入新的遗传物质或修改现有序列。CRISPR 开辟了基础科学各个领域的新领域。研究人员使用 CRISPR 通过敲除模型生物中的特定基因来研究基因功能。这有助于了解基因在生物过程和疾病中的作用。CRISPR 能够创建模拟人类疾病的动物模型,促进疾病机制的研究和治疗策略的测试。CRISPR 有可能通过直接纠正突变来治疗遗传疾病。针对镰状细胞性贫血和囊性纤维化等疾病的临床试验正在进行中。此外,CRISPR 还可用于创建疾病模型以供研究,从而加速药物的发现和开发。在农业领域,CRISPR 是