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主链修饰的进步正在推动具有增强的生物稳定性和耐受性谱的核酸治疗剂的发展。我们已经开发了一种基于α异源主链糖的新型7'，5'-α-BC-DNA（ABCDNA）支架，并先前证明了寡核苷酸含有这种修饰的寡核苷酸，该修饰显示了成功的靶向外显子鞋鞋。在这里，我们显示了含有AbcDNA核苷酸的Gapmer反义寡核苷酸（ASOS）的第一个生物物理和体内基因敲低功效的初步结果，而不是使用完善的2'MoE修饰碱基。
alpha-bicyclo-DNA骨架反义寡核苷酸
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