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•Mivelsiran是一种研究性的，固定的RNAi治疗性靶向淀粉样蛋白前体蛋白（APP），用于治疗阿尔茨海默氏病（AD）和脑淀粉样血管病（CAA）。•APP是AD和CAA的遗传验证目标。增加APP产生或改变其裂解的遗传突变会导致AD，CAA或两者兼而有之。1•Mivelsiran旨在减少中枢神经系统（CNS）中的APP mRNA，从而可以减少APP蛋白的合成以及所有下游细胞内和细胞外应用衍生的切割产物，包括淀粉样蛋白β（Aβ）。2•治疗假设是Mivelsiran可以通过以mRNA水平靶向应用程序来减少所有Aβ同工型以及所有其他应用程序衍生的肽。由于RNAi发生在App蛋白产生的上游，因此细胞内和细胞外可能会改变淀粉样蛋白水平，这可能使Mivelsiran能够解决该疾病的驱动因素。3•Mivelsiran开发计划的临时1阶段1代表RNAi治疗性靶向中枢神经系统疾病的第一人类翻译。使用Alnylam的专有C16-SIRNA共轭技术设计临床候选者，该技术可以增强向CNS中的细胞递送。

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