Targeting ineffective erythropoiesis [4] Activin receptor traps Sotatercept Ligand trap to inhibit Phase 2 trial with 16 TDT Effective and well tolerated Hypertension, muscle negative regulator of late- patients between 2012- 2014, Notable reductions in trans- spasm, headache stage erythropoiesis in administered as subcutaneous fusion requirements observed in most TGF β (improves贫血)注射每3周;在3周注射患者中被裁员一次作为副作用的FDA的副作用ASED输血负担,在治疗高度治疗中> 20%的治疗> 20%,≥33%的肺动脉高 - 但在2例患者中的7和≥50%的肺动脉估计是≥24wk luspater 2 31 the frient frientient fiper-niftient frientient 2 31 the the the the the the the the the the in 31 pain, tein that acts as a trap for patients, administered as Approved by FDA for treat- arthralgia, dizziness, activin receptor (decrease subcutaneous injection every ment of anemia failing to res- hypertension and oxidative stress and ane- 3 wk; decrease transfusion pond to erythropoiesis hyperuricemia mia in β - thalassemia burden noted in 26 (81%)MDS 3级或以上的刺激剂在任何2周上> 20%患者。 在第30周,超负荷。 迷宫炎,复发性1例患者,uti降低,腹胀,脾脏大小为第12周,体重增加表明未批准脾脏量增加。 小儿年龄组肝素的增加,但铁或铁蛋白没有变化。 另一项2期试验超越预终止。 和泛素化)2阶段研究尚未开始。患者。在第30周,超负荷。迷宫炎,复发性1例患者,uti降低,腹胀,脾脏大小为第12周,体重增加表明未批准脾脏量增加。小儿年龄组肝素的增加,但铁或铁蛋白没有变化。另一项2期试验超越预终止。和泛素化)2阶段研究尚未开始。adverse events like going believe study (phase thromboembolic events 3 trial) High cost of therapy JAK 2 inhibitors [4] Ruxolitinib Improved ineffective Phase 2a trial with 30 TDT Oral therapy High cost of therapy erythropoiesis, reversal patients, administered as oral Sustained reduction in (18,500 INR per 10 of splenomegaly by in- daily dose; a decrease in脾脏的大小改善了片剂的预片)JAK2级联脾脏大小从基线为输血血红蛋白-1.7每天的给药从基线到肝素需要的第12-19.7%,基线的增加到时间增加,这会减少铁质细胞增多率,昏迷,30-26.8%。调节铁代谢[4] Mini Hepcidins限制了铁的吸收,第2阶段试验,TDT缺乏已发表的较少性 - 发表的降低过载的超负荷患者,具有心肌文献,以皮下注射为皮下注射,每2 wk;由于患者的风险福利不良,因此被终止。铁蛋白减少铁吸收,第1阶段试验(口服)恶魔已发表的数据可用于缺乏已发表的抑制剂防止超负荷(仅触发临时临时临床前研究文献(VIT-2763)铁波素内在化的铁水平下降。tmprss6增加了第2阶段试验在TDT缺乏性的缺乏性抑制剂肝素抑制剂(通过抑制患者中,用作文献基因TMPRSSS6)的抑制性抑制剂的缺乏,从而在每4周中增加了每4个WK的下降/ d。