骨髓增生综合征(MDS)是指使血干细胞无法成熟到健康血细胞中的一组癌症。系统性后果包括贫血,出血,感染风险增加以及向急性白血病转化的风险增加。MDS的治疗选择基于风险和预后属于不同类别。应在所有MDS患者中使用支持性护理,包括用填充的红细胞和血小板输血,促红细胞生成剂刺激剂(ESA)和抗生素。其他治疗类别被分解为低(非平稳性,有症状治疗)和高强度(可能降低死亡风险)疗法。此外,MDS的某些亚型也可以用特定的药物学家药物治疗。rytelo(imetelstat)是食品药品监督管理局(FDA)批准的第一个寡核苷酸人端粒酶抑制剂。Rytelo的批准基于第三阶段Imerge,安慰剂对照试验,其中178例依赖输血的患者,IPSS低或中间-1风险MDS被随机复发 /反应为ESA治疗,以接收rytelo或安慰剂,直到疾病进展或无法接受毒性。与安慰剂相比,接受红细胞输血独立性至少8(39.8%vs 15.0%)和24(28.0%vs 3.3%)的患者的比例分别高于安慰剂。食品和药物管理 - 批准的指示Rytelo(imetelstat)是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂,用于治疗低至中间1的成年患者的骨髓质激发综合征(MDS)的风险低至中等生物异常综合征(MDS),该患者需要在4或更多的血液中对8周或多个响应的疾病,或者对未能响应的血液均无响应,或者对已有响应的疾病造成了反应。
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